Новое лекарство от болезни Альцгеймера: одобрено несмотря на побочные эффекты

Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США схвалило довгоочікуваний новий препарат, призначений для уповільнення зниження когнітивних функцій у пацієнтів на легких і ранніх стадіях хвороби Альцгеймера.

Схвалення FDA препарату Leqembi, також відомого як леканемаб, відбулося лише через кілька днів після того, як регуляторне агентство було піддано жорсткій критиці у звіті Конгресу за його зелене світло іншому препарату від Альцгеймера, Aduhelm.

І це було надано, незважаючи на результати випробувань, які показали, що лікування моноклональними антитілами несе ризик набряку мозку та кровотечі.

Обидва препарати були схвалені за допомогою прискореного процесу, який дозволяє FDA пришвидшити схвалення ліків для серйозних захворювань, коли є незадоволена медична потреба.

Leqembi та Aduhelm, які були спільно розроблені японською компанією Eisai та Biogen зі Сполучених Штатів, “представляють важливий прогрес у поточній боротьбі за ефективне лікування хвороби Альцгеймера”, — йдеться в заяві FDA.

-Хвороба Альцгеймера безмірно руйнує життя тих, хто нею страждає, і має руйнівні наслідки для їхніх близьких, — сказав у заяві Біллі Данн з Центру оцінки та дослідження ліків FDA.

За словами Данна, Leqembi — це найновіша терапія, спрямована на лікування та вплив на основний процес хвороби Альцгеймера, а не лише на лікування симптомів хвороби.

Приблизно 6,5 млн американців страждають на хворобу Альцгеймера, яка характеризується втратою пам’яті та зниженням гостроти розуму.

Попередні дані випробування Leqembi були оприлюднені у вересні та показали, що він сповільнює зниження когнітивних функцій у пацієнтів з хворобою Альцгеймера на 27 %.

Дослідження третьої фази включало майже 1,8 тис. людей, розділених на тих, хто отримував препарат і отримував плацебо, і тривало протягом 18 місяців.

Повні дані випробувань, опубліковані в журналі New England Journal of Medicine, викликали занепокоєння щодо частоти побічних ефектів, включаючи крововилив і набряк мозку.

Результати показали, що 17,3 % пацієнтів, які отримували препарат, мали крововилив у мозок, порівняно з 9% тих, хто отримував плацебо.
У 12,6 % тих, хто приймав препарат, спостерігався набряк мозку, порівняно з лише 1,7 % в групі плацебо.

Смертність була зареєстрована приблизно з однаковою частотою в обох групах випробування препарату.

При хворобі Альцгеймера два ключових білка, тау та бета-амілоїд, накопичуються в клубки та бляшки, разом відомі як агрегати, які спричиняють загибель клітин мозку та призводять до його зменшення.

Leqembi, який вводять внутрішньовенно раз на два тижні, діє, націлюючись на амілоїд.

У дослідженні пацієнти, які отримували Leqembi, мали статистично значуще зменшення амілоїдних бляшок у мозку порівняно з групою плацебо, у якій не було зменшення амілоїдних бета-бляшок.

Згідно з доповіддю Конгресу, Biogen, що базується в Кембриджі, штат Массачусетс, встановив ціну для Aduhelm у $56 тис. на рік.

Ейсай сказав, що Leqembi спочатку коштуватиме $26,5 тис. на рік, і за оцінками, через три роки ліки отримають 100 тис. американців.

Джоан Пайк, президент і головний виконавчий директор Асоціації Альцгеймера, привітала схвалення Leqembi, але висловила стурбованість тим, що його висока вартість може зробити його недоступним для більшості американців, особливо якщо він не покривається Medicare, державною програмою медичного страхування для людей похилого віку.

Джерело: