США впервые разрешили лечить кровь «генетическими ножницами»

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств в США (FDA) одобрило два препарата – Casgevy и Lyfgenia – для лечения серповидноклеточной болезни у пациентов в возрасте 12 лет и старше, сообщается на сайте агентства.

Серповидноклеточная болезнь – это группа наследственных заболеваний крови, которыми страдают около 100 тысяч человек в США. Чаще всего встречается у афроамериканцев. Основной проблемой является мутация в гемоглобине – белке в красных кровяных тельцах, который доставляет кислород в разные органы. Мутация приводит к тому, что красные кровяные тельца приобретают форму полумесяца или серпа. Такие эритроциты ограничивают кровоток в сосудах и доставку кислорода к тканям организма, что часто приводит к сильной боли и повреждению органов: такая ситуация назывется “вазоокклюзивный криз», и её регулярное повторение может привести к инвалидности и ранней смерти. 

Casgevy – первый одобренный в США препарат, в котором используются «генетические ножницы» CRISPR/Cas9, которыми можно разрезать ДНК в необходимых местах, и благодаря этому удалять, добавлять или заменять участки генов. Модифицированные стволовые клетки крови пересаживаются пациенту, где они приживаются (прикрепляются и размножаются) в костном мозге и увеличивают производство фетального гемоглобина (HbF), который облегчает доставку кислорода. 

Препарат Lyfgenia использует лентивирусный вектор для генетической модификации: стволовые клетки крови пациента видоизменяют для производства HbAT87Q – гемоглобина, который функционирует аналогично гемоглобину А, который является нормальным гемоглобином взрослого человека, не страдающего серповидноклеточной болезнью. Красные кровяные тельца, содержащие HbAT87Q, имеют более низкий риск свертывания и закупорки кровотока. Затем эти модифицированные стволовые клетки вживляются пациенту. 

Оба препарата производятся из собственных стволовых клеток крови пациентов, которые подвергаются модификации, и вводятся им потом в виде одноразовой инфузии в рамках трансплантации гемопоэтических (кровяных) стволовых клеток. Перед началом лечения пациент должен пройти миелоаблативное кондиционирование (высокодозную химиотерапию) – процесс, который удаляет больные клетки из костного мозга, чтобы заменить их модифицированными клетками. Пациенты, которые получат Casgevy или Lyfgenia, будут находиться под наблюдением в долгосрочном исследовании, чтобы оценить безопасность и эффективность каждого препарата.

Разрешение на применение препарата Casgevy агентство FDA выдало компании Vertex Pharmaceuticals Inc., разрешение на применение Lyfgenia – компании Bluebird Bio Inc.

К слову, технология CRISPR/Cas9 способна не только избавлять людей от тяжелых заболеваний, но и, например, «совершенствовать» характеристики ребенка по просьбе будущих родителей, о чем рассказывает Татьяна Галковская в статье «”Дизайнерские дети”: за и против».

Важно! Эта публикация основана на последних и актуальных научных исследованиях в сфере медицины и носит исключительно общеинформационный характер. Публикация не может быть основанием для установки каких-либо диагнозов. Если вы заболели или нуждаетесь в диагнозе, обратитесь к врачу!