У Туреччині вперше провели генну терапію проти небезпечних спадкових захворювань

Турецькі науковці вперше у світі успішно застосували генну терапію проти фенілкетонурії – захворювання, що може спричинити стійке пошкодження мозку.

Крім того, уперше в Туреччині лікарі застосували нехірургічний метод інтрацеребральної генної терапії для лікування GM1-гангліозидозу – небезпечного спадкового захворювання дітей, повідомляє Укрінформ з посиланням на TRT Haber.

"Центр клінічних досліджень "Фаза-1" факультету медицини Університету Газі вперше у світі успішно застосував генну терапію проти фенілкетонурії, яка може спричинити стійке пошкодження мозку, і вперше в Туреччині – нехірургічний метод інтрацеребральної генної терапії гангліозидозу GM1, який є небезпечним для життя дітей", – повідомляє телеканал.

Фенілкетонурія – це спадкова хвороба, яка характеризується головним чином ураженням нервової системи. При відсутності лікування призводить до розумової відсталості.

"Ми почали це дослідження як міжнародний центр, єдиний у світі... Це важливо не лише для багатьох пацієнтів у нашій країні, а й у всьому світі. Зараз ми успішно застосували генну терапію до двох наших пацієнтів з фенілкетонурією, і незабаром її буде застосовано до третього пацієнта. Ми разом спостерігатимемо за результатами найближчими днями", – повідомили турецькі науковці.

GM1-гангліозидоз – смертельне спадкове захворювання, пов'язане з порушенням ліпідного обміну, що викликає серйозні пошкодження мозку та різних органів у дітей і може призвести до смерті.

"Генну терапію для цієї хвороби розробив іноземний спонсор, для її застосування було обрано три центри світу, в тому числі й наш. Ми застосовуємо генну терапію при цій хворобі безпосередньо в мозку, а не внутрішньовенно. Вона передбачає введення ліків безпосередньо в мозок за допомогою голки під томографією без операції", – пояснили науковці.

Для Туреччини ця процедура була проведена вперше, два турецькі пацієнти стали відповіно 5-м і 6-м пацієнтами у світі, хто отримав таке лікування.

Як зазначається у публікації, в Університеті Газі проводять й інші унікальні дослідження. "Крім того, ми намагаємося виготовити місцевий препарат генної терапії для іншої хвороби у нашій власній лабораторії. Якщо досягнемо успіху, ми у наступні роки будемо проводити клінічні дослідження цього препарату", – розповів заступник керівника центру професор Фатіх Езгю.

Як повідомляв Укрінформ, у березні цього року у Західноукраїнському спеціалізованому дитячому медичному центрі відкрили унікальний підрозділ, який виконуватиме імуно-генетичні обстеження для пацієнтів до і після трансплантації, а також для дітей з онкологічними та нефрологічними захворюваннями.