Створили нові найдорожчі ліки: що вони лікують та скільки коштують

"Ленмелді" встановив новий рекорд вартості у глобальному масштабі: виробник оголосив, що гуртова ціна препарату оцінюється у 4,25 мільйона доларів.

Що лікує найдорожчий препарат

Метахроматична лейкодистрофія характеризується недостатністю ферменту арилсульфатази А, що викликає скупчення сульфатиду у багатьох тканинах організму та знищення мієлінової оболонки нервових волокон.

Це захворювання належить до рідкісних, з частотою приблизно 1 на 40000 – 160000 дітей, у яких з раннього дитинства діагностуються рухові та когнітивні порушення, а також напади епілепсії через пошкодження мозку та нервової системи (існують форми прояву в підлітковому та дорослому віці).

Нова генетична терапія додає недостатній ген арилсульфатази А в клітини кісткового мозку: більшість дітей, які пройшли лікування цим препаратом у рамках тестування у 2010 році, виросли практично здоровими. Це перший схвалений FDA спосіб лікування для дітей, які мають це рідкісне генетичне захворювання

Раніше "Ленмелді" отримав дозвіл для використання у деяких європейських країнах, де його ціна була 3,16 мільйона доларів. До цього моменту найдорожчими ліками була генна терапія на лікування гемофілії B.