Шанс на лікування спадкових хвороб: вчені вдосконалили метод генної терапії

Новий підхід виявився щонайменше у 9 разів ефективніше за попередні методи. Ба більше, він є доступнішим та дешевшим.

Суть методі

Науковці додали в геном спеціальні "сайти зв'язування" – місця, куди фермент може прикріпитися для роботи з ДНК, що дозволило вбудувати великі фрагменти ДНК у клітини людської сполучної тканини з ефективністю від 30% – 46%.

Учені переконані, що цей метод є наразі найперспективнішим. Використовуючи його, медики зможуть не лише редагувати гени, пов'язані зі спадковими хворобами, а й покращити інструменти для біотехнологічних та біоінженерних досліджень.

Досягнення в галузі генної терапії

• Першою країною, яка схвалила генну терапію на основі CRISPR для лікування серповидноклітинної анемії та бета-таласемії стала Велика Британія.
• Ця технологія змогла позбавити імунні клітини ВІЛ-інфекції. Щоправда, результати наразі вивчали лише на культурах клітин, але очікують, що метод працюватиме і у людей.
• Також за допомогою генної інженерії науковці змогли перетворити ракові клітини на здорові м'язові у випадку агресивної рабдоміосаркоми.