Рано раділи: метод лікування смертельної хвороби мозку може спричинити рак, заявили вчені

Нещодавні клінічні випробування підтвердили, що перспективна генна терапія церебральної адренолейкодистрофії (CALD), рідкісного дитячого захворювання головного мозку, підвищує ризик розвитку раку. Ліки були схвалені Управлінням з контролю якості харчових продуктів і лікарських препаратів США і продемонстрували значні успіхи в лікуванні, проте новітні дослідження показали, що разом із лікуванням від однієї важкої хвороби, вони можуть підготувати ґрунт для виникнення іншої, пише ScienceAlert.

У Фокус.Технології з'явився свій Telegram-канал. Підписуйтесь, щоб не пропускати найсвіжіші та найцікавіші новини зі світу науки!

Дослідження другої і третьої фази, обидва з яких були опубліковані в журналі New England Medical Journal, показали, що у шести з 67 пацієнтів розвинувся мієлодиспластичний синдром (МДС), що викликає рак, а ще в одного пацієнта — лейкемія. Генетичні аналізи вказали на мутації, пов'язані з терапією, як на ймовірні тригери.

CALD виникає через мутацію в гені ABCD1, який не дозволяє організму розщеплювати довголанцюгові жирні кислоти, що призводить до руйнування захисної оболонки навколо нервових клітин. Без лікування хвороба поступово руйнує нервову систему, спричиняючи когнітивні та рухові порушення, і часто призводить до смерті. Традиційна терапія CALD полягає в пересадці стовбурових клітин від генетично підходящого донора, але такий підхід пов'язаний з ризиком імунної реакції та відторгнення.

Щоб обійти ці ускладнення, дослідники розробили метод введення гена ABCD1 у власні стовбурові клітини пацієнта за допомогою модифікованого вірусу ВІЛ. Цей підхід призвів до створення препарату, який стабілізує перебіг хвороби у 72 відсотків пацієнтів, що є значним покращенням порівняно з 43 відсотками пацієнтів, які не отримували лікування. Враховуючи, що майже половина молодих пацієнтів з CALD помирає протягом восьми років без лікування, цей успіх був великим проривом.

Але незважаючи на ефективність препарату, виявлений ризик розвитку раку стримує ентузіазм учених щодо подібної терапії. Невролог Флоріан Ейхлер з Массачусетської лікарні загального профілю висловив дуже обережний оптимізм, визнавши, що, хоча терапія ефективно стабілізує CALD, виникнення злоякісних пухлин викликає серйозні побоювання. Дослідники зараз зосереджені на тому, щоб зрозуміти і знизити ризики виникнення раку, щоб зробити лікування безпечнішим.

Генна терапія продовжує розвиватися, даючи надію пацієнтам, які зіткнулися зі смертельними захворюваннями, хоча й не без труднощів, подібних до останніх виявлених ускладнень. Онколог Девід А. Вільямс із Бостонської дитячої лікарні говорить про складні компроміси, зазначаючи, що, незважаючи на реальні ризики, ці досягнення надають критично важливі можливості сім'ям з обмеженими альтернативами і дають підмогу для майбутньої модернізації такого лікування.

Раніше Фокус писав про розробку гідрогелю, що ефективно знищує рак мозку. Дослідники провели випробування на мишах і результати виявилися вражаючими.

Також Фокус писав про лікування раку мозку за допомогою вірусів і радіотерапії. Нове дослідження показало інноваційний комбінований підхід до боротьби з цим смертельно небезпечним захворюванням.

Важливо! Ця стаття ґрунтується на останніх наукових і медичних дослідженнях і не суперечить їм. Текст має виключно інформаційний характер і не містить медичних порад. Для встановлення діагнозу обов'язково зверніться до лікаря.