7 неймовірних проривів: найважливіші відкриття в медицині у 2024 році

Наука та медицина зазвичай розвиваються сплесками ти затримках. Але час від часу дійсно відбувається справжній прорив, який суттєво покращує те, як лікарі можуть боротись з певними проблемами зі здоров’ям або лікувати їх.

2024 рік приніс кілька таких важливих досягнень, від нової терапії для генетичних захворювань до ключового препарату, схожого на вакцину, проти ВІЛ, 24 Канал зібрав їх усіх в одному матеріалі.

Нова зброя проти супербактерій

Антибіотикорезистентність є однією з найбільших проблем для людства. Багато бактерій, що викликають хвороби, поступово адаптувалися до найпоширеніших ліків, зокрема ті, що викликають інфекції сечовивідних шляхів. У жовтні FDA затвердила лікарський засіб, спрямований на боротьбу з цими стійкими бактеріями, що викликають інфекційні хвороби, які передаються переважно через сексуальний контакт (ІПСШ): Orlynvah від компанії Iterum Therapeutics.

Orlynvah затверджений виключно для певних ІПСШ, викликаних бактеріями Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae або Proteus mirabilis – зокрема, для ІПСШ, які не реагували на інші антибіотики або не очікується, що реагуватимуть на них.

Це перший препарат, який поєднує речовину, що продовжує дію антибіотиків в організмі, зі сполукою з підкласу, відомих як пенеми. Вони продемонстрували обнадійливі результати в лікуванні різноманітних поширених стійких мікробів, але Orlynvah – це перший оральний пенем, який отримав схвалення.

Революційний препарат для лікування шизофренії

У вересні FDA затвердила Cobenfy від компанії Bristol Myers Squibb – новий препарат для лікування шизофренії, який з’явився з вперше з 1950 років.

Протягом багатьох років вчені створювали нові антипсихотики, але всі ці препарати діяли на основі одного і того ж принципу – впливали на нейромедіатор дофамін у нашому мозку. Однак дофамін не є єдиним нейромедіатором, який впливає на початок шизофренії, і впливу лише на цей механізм часто буває достатнім для контролю симптомів.

Перший антипсихотик за 70 років / Фото unsplash

Cobenfy – це перший препарат для лікування шизофренії, який використовує новий механізм дії, спеціально націлюючись на нейромедіатор ацетилхолін. Насправді цей препарат є комбінацією двох речовин: ксаномеліну, який стимулює рецептори ацетилхоліну в мозку, та троспію хлориду, який призначений для блокування будь-яких небажаних побічних ефектів ксаномеліну в інших частинах тіла. У клінічних випробуваннях Cobenfy помітно зменшував симптоми шизофренії у людей, не викликаючи серйозних побічних ефектів.

Вчені та фармацевтичні компанії тепер будуть вмотивовані розробляти інші препарати на основі ацетилхоліну не лише для лікування шизофренії, а й для інших неврологічних захворювань, таких як хвороба Альцгеймера.

Вакцина проти ВІЛ

Наука досягла неймовірних успіхів як у лікуванні, так і в профілактиці інфекції, яка раніше вважалася смертельною. Антиретровірусна терапія дозволила людям, які живуть з ВІЛ, мати нормальну очікувану тривалість життя, часто без ризику передачі інфекції іншим. Люди також можуть приймати версії цих ліків як профілактику до контакту (PrEP), що значно знижує їхні шанси на зараження інфекцією.

Сьогодні PrEP зазвичай приймається у вигляді щоденних таблеток, хоча FDA також затвердила ін’єкційну форму PrEP, яка вводиться кожні два місяці у 2021 році (Apretude від Viiv). У червні цього року майбутнє PrEP стало ще яскравішим. Перші результати випробування препарату Gilead’s PURPOSE 1, в якому тестували ін’єкцію ленкапавіру двічі на рік (цей препарат вже затверджений для лікування ВІЛ).

У дослідженні III фази було встановлено, що ленкапавір, що вводиться двічі на рік, спрацював так само добре або навіть краще, ніж щоденні варіанти PrEP у запобіганні інфекціям ВІЛ у цисгендерних жінок протягом року.

Попередні результати дослідження PURPOSE II, опубліковані минулої осені, також продемонстрували ефективність препарату серед цисгендерних чоловіків, трансгендерних чоловіків, трансгендерних жінок і небінарних людей, які мають статеві стосунки з чоловіками.

У обох дослідженнях ефективність ленкапавіру, що вводиться двічі на рік, оцінювалася у понад 99% у запобіганні ВІЛ, з побічними ефектами, схожими на ті, що є у наявних препаратах PrEP.

Враховуючи явно дивовижні результати нового препарату, його затвердження як нової форми PrEP відбудеться найближчим часом. Хоча пероральний PrEP є високо ефективним у запобіганні ВІЛ, людям може бути складно дотримуватися щоденного режиму для оптимального захисту. Тому вакциноподібна природа ленкапавіру може стати зручнішим і безпечнішим варіантом запобігання ВІЛ, особливо в регіонах світу, де поширеність ВІЛ залишається високою.

Пересадка органів від свиней

Цього року лікарі успішно пересадили кілька органів від свиней людям – це прорив, який може відкрити нові можливості для людей, які чекають на трансплантацію. Декілька з цих процедур включали нирку, яка є найпоширенішим органом, що потребує трансплантації, попит на який постійно зростає через збільшення випадків хвороб нирок на термінальній стадії.

Спочатку хірурги в Бостоні пересадили 62-річному чоловікові нирку від тваринного донора, яка була генетично модифікована для видалення свинячих генів і додавання людських генів для покращення сумісності. Потім лікарі в Нью-Йорку провели подвійну трансплантацію генетично модифікованої свинячої нирки та тимусної залози, щоб уникнути відторгнення.

Прорив в трансплантології / Фото unsplash

На більш експериментальному рівні лікарі в Китаї також пересадили свинячу печінку клінічно мертвій людині. Протягом 10 днів дослідження печінка продовжувала виробляти жовч.

Однак ще багато чого потрібно дізнатися, перш ніж ці міжвидові трансплантації, які називають ксено-трансплантацією, стануть звичайними. Жоден з цих пацієнтів не прожив довго після отримання свинячих органів, хоча вони померли з інших, не пов'язаних причин. Дослідження показують, що відторгнення органів тварин проходить через інший процес, ніж ті, що відторгаються від донорів людей, тому вчені ще мають подолати всі перешкоди.

Перші у світі препарати для лікування деменції, яка скорочує життя

Хвороба Німанна-Піка типу C (NPC) – це надзвичайно рідкісне, але важке генетичне захворювання, яке вражає близько 1000 людей у США. Люди з NPC не можуть переміщати холестерин та інші ліпіди у своїх клітинах, що призводить до його накопичення, що врешті-решт пошкоджує багато органів, включно з печінкою, селезінкою та мозком.

Прогресування та симптоми NPC можуть варіюватися, але часто включають деменцію, а середня тривалість життя хворих наразі становить лише 13 років. У вересні Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) затвердило перші в історії препарати, призначені для лікування NPC: Miplyffa від Zevra Therapeutics та Aqneursa від IntraBio.

Обидва препарати, які приймаються у вигляді таблеток, виявилися здатними затримувати погіршення симптомів у людей у порівнянні з плацебо, але між ними є важливі відмінності. Водночас як Aqneursa приймається самостійно, Miplyffa призначають разом з ензимом.

Випуск Miplyffa також зайняв більше часу, оскільки цей препарат став комерційно доступним лише 2024 року. Знадобиться час, щоб дізнатися, чи можуть ці препарати суттєво змінити хід розвитку хвороби у людей і в якій мірі. Але з огляду на відсутність інших варіантів до теперішнього часу, ці схвалення є величезним проривом.

Нова ера лікування симптомів клімаксу

У серпні фармацевтична компанія Bayer опублікувала результати двох успішних досліджень III фази, в яких тестували свій експериментальний препарат для лікування припливів жару у жінок старше 40 років. До кінця досліджень жінки, які приймали новий, помітно покращили своє самопочуття в порівнянні з тими, хто приймав плацебо: понад 80% жінок на препараті спостерігали більш ніж на 50% зменшення своїх симптомів.

FDA ще має формально затвердити препарат, і остаточне рішення очікується до наступного липня. Але з огляду на переконливі результати, затвердження залишається формальністю. Якщо це станеться, це сигналізуватиме про важливу зміну в лікуванні цього поширеного та часто деструктивного стану.

Усунення симптомі клімаксу / Фото unsplash

"Еліжанетант" стане другим не гормональним препаратом такого роду для лікування симптомів, впливаючи на певні нейрони, пов’язані з припливами жару – після затвердження февзолінетанту у 2023 році – і першим, який робить це, блокуючи два ключових рецептори. Хоча гормональна терапія для лікування припливів жару є безпечною та ефективною для більшості жінок, існують і ті, хто не може або не хоче її отримувати. Тому чим більше варіантів доступно, тим краще.

Препарат для зменшення ризику харчової алергії

FDA затвердила препарат омалізумаб для використання у людей віком від одного року і старше, щоб зменшити ризик алергічних реакцій на арахіс та інші харчі.

Більше одного з десяти людей має харчову алергію, і вона є більш поширеною серед дітей, особливо у малюків і немовлят. Реакція може виникнути протягом кількох хвилин або годин після вживання алергенного продукту, а симптоми можуть коливатися від легких до небезпечних для життя.

Під торговою маркою Xolair цей препарат використовується з 2003 року для лікування помірного та важкого алергічної астми у дорослих і підлітків. Нові дослідження, опубліковані цього року, показали, що омалізумаб також може суттєво зменшити ризик харчової алергії на арахіс та інші продукти після приблизно 4 місяців лікування.