От лаборатории до рынка: как коммерциализация биомедицинских инноваций спасает жизни и формирует будущее здравоохранения. Опыт Австрии

Люди ежедневно пользуются результатами биомедицинских разработок: это могут быть лекарства, вакцины или медицинские приборы. Впрочем, прежде чем экспериментальные препараты попадают на полки аптек, проходят годы упорных исследований в научных институтах и компаниях. В этой статье я приведу несколько примеров того, как академические исследования превращаются в реальные продукты, расскажу о частно-государственном сотрудничестве, а также о механизмах коммерциализации разработок на примере Австрии, где и работаю в сфере биомедицинских исследований.

Cложные разработки, спасающие жизни

За каждой терапевтической молекулой или технологией стоит многолетняя «детективная» история.

Один из примеров этого — нусинерсен (Spinraza®). Это первый медикамент, компенсирующий генетический дефект у людей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Дефект гена SMN1, вызывающий СМА, открыли в 1995 году, а механизм, который дал возможность создать такие препараты, описали в 2002-м. Клинические испытания спинразы начались в 2011-м, а уже через пять лет ее одобрили регуляторы. Сейчас более 13 тысяч пациентов со СМА получили лечение, спасшее им жизнь.

Еще один пример — пембролизумаб (Keytruda®), пионер среди ингибиторов белка PD-1, который применяется в иммунотерапии некоторых онкологических болезней. Злокачественные клетки могут приспособиться эффективно активировать PD-1 на поверхности определенных Т-клеток, избегая таким образом иммунного ответа. Блокируя PD-1 с помощью антител, пембролизумаб лишает опухоль этого преимущества. Этот механизм впервые описал коллектив исследователей из Киото в 1992 году, а почти через 10 лет был заполнен патент на антитела для блокирования PD-1. Еще через десятилетия препарат на основе таких антител — пембролизумаб — одобрили в США для лечения рака шейки матки. Сейчас этот и другие препараты группы иммунотерапии — стандарт лечения разных видов опухолей.

Создание таких сложных лекарств — работа многих коллективов, а иногда и поколений исследователей, а совокупная стоимость разработки одного нового препарата может достигать 2,8 млрд долл.

Как объединяются государственное и частное финансирование

Лечение всегда требует чьей-то оплаты, независимо от того, будут это затраты пациентов, государства или частных фондов. Двое исследователей из Гарвардской медицинской школы проанализировали источники финансирования запатентованных препаратов, одобренных Управлением по контролю над продуктами и лекарствами США на протяжении десятилетия. Выяснилось, что лишь четверть из них имели государственную поддержку. Государственные средства преимущественно направлялись на доклинические исследования.

В стоимость лекарства входят не только затраты, связанные с производством и маркетингом, а и исследовательские затраты, и инвестиции в дальнейшие разработки. В целом, у этих разработок могут быть разные источники финансирования, преимущественно имеющие два направления: общее финансирование и то, цель которого привести научный продукт на рынок.

Науку «в широком смысле» финансируют государственные и наднациональные агентства: NIH (США), рамочные программы ЕС, национальные академии наук, фонды. Вместе с тем и частный капитал инвестирует в такие исследования. Так, в R&D-подразделении Genentech (США) описали, что блокирование белка HER2 в клетках рака молочной железы, где его продукция увеличена, подавляет их рост, что дало возможность в дальнейшем использовать эти знания для разработки таргетной терапии. Компания GlaxoSmithKline (Великобритания) основала открытую лабораторию для исследования тропических болезней, где любой ученый может предложить свой проект. Благодаря этому удалось выяснить новые аспекты взаимодействия малярийного плазмодия и возбудителя туберкулеза с клетками человека. Компании Enamine (Украина) и Boehringer Ingelheim (Германия) делятся структурами своих соединений для компьютерного моделирования, чтобы ускорить разработку новых терапий.

Финансирование для коммерциализации обычно идет от частных фондов и государственных агентств. В США значительную долю имеет венчурный капитал: в 2023 году он принес биотехнологическим компаниям около 23 млрд долл. (40% всех инвестиций в сектор). В ЕС эта цифра намного ниже: приблизительно 1 млрд евро, или 9% общего объема. Часть средств в ЕС поступает от государственных агентств наподобие Австрийского агентства по продвижению разработок (FFG). Есть мировые биотех-кластеры, в которых ученые имеют доступ к бизнес-инкубаторам, акселераторам, менторским программам и местным налоговым льготам. Самые известные в биотехе — традиционно Бостон, отдельные метрополии Калифорнии, Токио, Сеул, Базель, Нью-Йорк, Лондон, Париж и Амстердам. Успешность вложенных средств обычно определяется тем, удается ли создать компанию, насколько она жизнеспособна, и финансовыми показателями. На определенном этапе ее научный персонал фактически делает то же, что и в обычных лабораториях, — проверяет гипотезы, но в рыночных условиях.

Рынок и наука в Австрии

В Австрии действует определенный формат софинансирования прикладных исследований, который можно адаптировать в любой стране: половину средств предоставляет государство, а половину — индустрия. Такая схема дает академическим лабораториям доступ к индустриальным разработкам и вместе с тем стимулирует научные открытия с биомедицинским применением. Компании же получают удвоение финансирования проекта за счет государственных фондов, а также доступ к уникальной исследовательской инфраструктуре (университетским клиникам, центрам со специализированным оборудованием и т.п.). В Австрии такая программа называется Лаборатория имени Кристиана Доплера (нем. Christian Doppler Forschungsgesellschaft), которая финансируется за счет нескольких министерств. В течение пяти лет я возглавлял рабочий пакет в таком партнерстве, посвященном фиброзу печени и портальной гипертензии. И хотя это была коллаборация с фармацевтической компанией для потенциальной терапии, в рамках партнерства мы опубликовали много научных работ с открытым доступом.

Есть школы для исследователей, которым интересна коммерциализация результатов, например, австрийская Xbio. На нашем курсе в 2024 году одна из участниц школы усовершенствовала свой проект и еще до выпуска получила финансирование от австрийского агентства FFG для запуска компании (новое медицинское устройство для внутрикостного доступа). Немало контента в таких школах посвящено общим вопросам: что такое cashflow и EBITDA, какие бывают формы собственности и регистрации компаний и т.п., — то есть то, о чем можно узнать в украинских бизнес-школах. А вот ради чего стоит ехать на зарубежное обучение — на таких программах есть возможность общаться и учиться с теми, кому удалось запустить успешный биотехнологический бизнес; или же не удалось, и научиться на их ошибках.

Поскольку я работал в Центре молекулярной медицины Австрийской академии наук, меня вдохновляет определенная история оттуда. Команда под руководством научного директора центра, профессора Джулио Суперти-Фургы, разработала и запатентовала метод под названием «фармакоскопия». Это — метод высокопропускной микроскопии одиночных клеток с использованием машинного обучения, дающий возможность тестировать влияние большой библиотеки соединений на злокачественные клетки. Впоследствии вокруг этой технологии основали компанию AllCyte, которая работала на рынке персонализированной медицины и провела успешное клиническое исследование на пациентах с лейкемиями, для которых не осталось рекомендованных терапевтических опций. Позже AllCyte были выкуплены большей Excientia, а их технология и в дальнейшем развивается как в академическом окружении, так и для новых терапий злокачественных опухолей.

Теряем ли науку в индустрии? Исследователи, выходящие за пределы лабораторий

Ученые не прекращают быть учеными, если работают в компаниях, стартапах, фондах, государственных агентствах и т.п. На одном из мероприятий в Вене мне удалось пообщаться на тему карьерного развития с Кристофом Губером, врачом-исследователем в области иммуноонкологии и соучредителем компании BioNTech. Этот разговор привел к рефлексии, что люди, посвящающие карьеру трансферу разработок в «реальный мир», в условиях рыночной экономики так же остаются любознательными энтузиастами. Действительно, занимая ведущие позиции в индустрии, специалисты редко продолжают держать в руках пипетку и проводить эксперименты. Так же как не делают этого руководители больших академических групп, потому что инвестируют свое рабочее время в менеджмент группы и привлечение новых грантов.

В Украине уже есть структуры, способные стать платформой для коммерциализации разработок. Это — офисы по трансферу технологий (например, такой в Киевском академическом университете), а также бизнес-школы, куда можно привлекать представителей украинского биотех- и фармбизнеса. Ключевое — не создавать ошибочной иллюзии, замыкаясь в собственном микрокосме. Описанные здесь частно-государственные партнерства обычно простираются далеко за пределы государственных границ и не делают ставки на «собственный путь» и изолированную науку. Конечно, все это при условии, что внутри каждой системы есть сильные фильтры от имитации науки, — иначе не интегрироваться в нечто большее.

Хотя в Украине и нет вековой традиции развития бизнесов и корпораций, но сделать усилие и интегрироваться в глобальные рынки, в частности со стороны биотехнологий и deep-tech стартапов — путь не проиграть в игре, каковой является экономика знаний.