Прорыв в лечении синдрома Дауна: ученые смогли удалить лишнюю 21-ю хромосому

Японские ученые совершили настоящий прорыв в медицине. Им удалось полностью удалить лишнюю 21 хромосому, которая вызывает синдром Дауна. Об этом пишет издание My modern met.

Эксперимент проводился в лабораторных условиях на человеческих клетках. После удаления трисомии гены начали функционировать как у здоровых клеток: повысилась их активность, снизился уровень клеточного стресса и восстановились важные биологические процессы. Скорректированные клетки также росли быстрее и имели более короткое время удвоения по сравнению с необработанными клетками.

Это первый и крайне важный шаг к созданию метода, который в будущем позволит лечить синдром Дауна на уровне ДНК.

Дальнейшие тесты показали, что гены, связанные с развитием нервной системы, стали более активными, а те, что связаны с метаболизмом, замедлились после редактирования.

Кроме этих клеток, выращенных в лаборатории, ученые также протестировали свои методы CRISPR на фибробластах кожи, образцы которых были взяты у людей с синдромом Дауна. Здесь метод редактирования снова сработал, успешно удалив дополнительную хромосому в нескольких случаях.

Несмотря на это, CRISPR может взаимодействовать и со здоровыми клетками, что подчеркивает, что эти ранние открытия еще далеки от внедрения в клинических масштабах. В ответ команда сейчас работает над усовершенствованием своей методологии, чтобы редактирование генов влияло только на клетки с трисомией.