Врачи впервые успешно вылечили одну из самых страшных болезней в мире

Медики из Университетского колледжа Лондона впервые сообщили об успешном лечении болезни Хантингтона – одного из самых страшных и разрушительных генетических заболеваний. Это состояние, являющееся сочетанием деменции, болезни Паркинсона и заболеваний двигательных нейронов, которое поражает тысячи людей в мире и до сих пор считалось неизлечимым.

Джек Мэй-Дэвис унаследовал ген болезни Хантингтона. Фото из открытых источников

Болезнь Хантингтона вызывается мутацией гена, приводящего к разрушению клеток мозга. Если у одного из родителей этот ген, ребенок имеет 50% риска унаследовать его.

Симптомы болезни Хантингтона обычно проявляются в возрасте 30–50 лет и постепенно ухудшаются. Пациенты теряют способность контролировать движения, страдают когнитивными расстройствами и изменениями настроения. Продолжительность жизни пациентов с момента появления первых симптомов составляет около 15-20 лет. Смерть наступает не от самой болезни Хантингтона, а от ее осложнений.

Прорыв в лечении болезни Хантингтона стал возможным благодаря уникальной геннотерапии. При сложной операции продолжительностью 18 часов модифицированный вирус вводят непосредственно в мозг. Он распространяется от клетки к клетке, блокируя вредоносный белок, запускающий разрушительный процесс.

Слева изображен здоровый организм, справа – потеря мозгового вещества из-за гибели нейронов при болезни Хантингтона

Исследование Университетского колледжа Лондона охватило 29 пациентов. Через три года стало известно, что прогресс болезни удалось замедлить на 75%. Это означает, что состояние, обычно ухудшающееся за один год, теперь развивается только за четыре.

Одним из тех, кто принял участие в испытании, стал 30-летний Джек Мэй-Дэвис, унаследовавший ген от отца и бабушки. Его отец умер в 2016 году после длительных страданий, вызванных болезнью Хантингтона. Однако теперь Джек рассказал, что в первый раз может планировать будущее.

Некоторые пациенты после терапии вернулись к работе, а те, кто имел риск оказаться в инвалидной коляске, до сих пор могут самостоятельно передвигаться.

Метод разработала компания UniQure, которая уже планирует подать заявку на ускоренное одобрение в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). В случае положительного решения препарат станет доступен также в Великобритании и Европе.

Сейчас в Великобритании, США и Европе с диагнозом болезнь Хантингтона живет около 75 тысяч человек, а сотни тысяч являются носителями мутации и рискуют заболеть в будущем.

Ранее портал "Комментарии" сообщал о том, как привить мозгу "иммунитет" от болезни Альцгеймера.

Также "Комментарии" писали, что австралийские ученые заявили о прорыве в лечении деменции.